Epidiolex

Mô tả

Vào đầu năm 2016, GW Pharmaceuticals đã công bố kết quả của giai đoạn đầu tiên của nghiên cứu của họ về một loại thuốc dựa trên CBD có tên biệt dược là Epidiolex , đang được phát triển để điều trị hai dạng bệnh động kinh cực kỳ kháng thuốc. Nghiên cứu này thực sự là nghiên cứu liên quan đến cần sa đầu tiên được FDA chấp thuận và kết quả rất tích cực. Bây giờ họ đã phát hành kết quả cho giai đoạn thứ ba, tiếp tục cho thấy hiệu quả của thuốc như là một điều trị cho bệnh nhân bị bệnh động kinh.

Hình ảnh: thuốc Epidiolex

“Đối với nhiều trẻ em có hội chứng Dravet kháng điều trị, hội chứng Lennox-Gastaut và các chứng động kinh khác, CBD có vẻ là một phương pháp điều trị hiệu quả – đôi khi cực kỳ hiệu quả, an toàn và được dung nạp tốt” , tác giả nghiên cứu Elizabeth Thiele , MD, Ph .D., Giám đốc Chương trình Bệnh động kinh Nhi tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, Boston, và giáo sư thần kinh học tại Trường Y Harvard, trong một tuyên bố chuẩn bị. “Nó không phải là một viên đạn bạc, nhưng có những đứa trẻ được hưởng lợi từ điều này nhiều hơn họ có từ các phương pháp điều trị khác.”

Nghiên cứu này được kiểm soát hoàn toàn và theo dõi riêng các bệnh nhân bị hội chứng Dravet và hội chứng Lennox-Gastaut. Có tổng cộng 120 trẻ bị hội chứng Dravet trong nghiên cứu, 61 người trong số họ đã nhận được thuốc CBD Epidiolex hai lần một ngày trong 14 tuần và 59 người khác đã nhận được giả dược – và cho đến nay kết quả đã là giảm 39% số lần co giật đối với những người nhận CBD và chỉ giảm 13% ở nhóm dùng giả dược. Ba trong số các bệnh nhân trong nhóm Epidiolex thậm chí đã ngừng co giật tất cả lại với nhau – và nếu điều đó không ấn tượng, tôi không biết là gì.

Kết quả cho những bệnh nhân bị hội chứng Lennox-Gastaut cũng đầy hứa hẹn – với tổng cộng 171 trẻ em và người lớn trong độ tuổi từ 2 đến 55. Trong nhóm đó, 86 bệnh nhân nhận Epidiolex và 85 nhận giả dược, cả hai lần một ngày cho ít nhất 14 tuần. Vào cuối 14 tuần, họ thấy giảm 44% trong “cơn co giật” ở bệnh nhân dùng thuốc CBD so với 22% ở nhóm dùng giả dược. Kết quả của cả hai nghiên cứu này cho thấy Epidiolex có cơ hội tốt để trở thành một trong những loại thuốc động kinh tiếp theo dành cho bệnh nhân trên toàn thế giới.

“Tất cả đều thành hiện thực. Xét về thời gian, năm 2016 tất cả đã tạo ra dữ liệu để hỗ trợ Epidiolex, năm tới là tất cả về việc gửi và biến nó thành hiện thực. ”

Với thử nghiệm diễn ra rất tốt, đã đến lúc công ty bắt đầu suy nghĩ về việc phân phối thuốc này với quy mô lớn hơn nhiều. Nếu thuốc này được chấp thuận ở Mỹ, nó có thể sẽ có thời gian chờ đợi lâu dài của cần sa – nhưng công ty có trụ sở tại Anh và mặc dù họ sẽ phân phối Epidiolex trên quy mô quốc tế, họ sẽ tiếp tục duy trì sản xuất thuốc địa phương. Hiện tại, họ chỉ có khả năng sản xuất khoảng 40.000 liều thuốc – nhưng họ có ý định mở rộng ở Anh để chuẩn bị sản xuất trên quy mô lớn hơn nhiều.

Có rất nhiều sự phấn khích xung quanh loại thuốc này vì nó là nghiên cứu lớn nhất liên quan đến CBD được chấp thuận bởi nhiều chính phủ – và nó tạo ra một số kết quả đáng kinh ngạc cho đến nay. Hy vọng rằng, vào thời điểm này năm tới, nó sẽ được chấp thuận như một phương pháp điều trị cho hai dạng động kinh hiếm gặp này.